PCSK9 研發賽道正從傳統抗體藥物轉向「一次性」基因編輯技術。Scribe Therapeutics 研發的 STX-1150 預計 2026 年進入臨床,採用表觀遺傳學手段沉默基因而非永久切割,具備可逆性與安全性優勢。Verve Therapeutics 則專注於鹼基編輯,雖曾因安全性疑慮暫停試驗,但在獲得禮來(Eli Lilly)逾 10 億美元收購後,研發動能顯著回升。此外,CRISPR Therapeutics 的心血管組合也備受方舟投資(ARK Invest)青睞。隨著臨床數據證實 PCSK9 抑制劑在「初級預防」能降低 31% 心血管風險,市場正從重症治療擴展至中年族群的預防性醫療,吸引大量資本湧入。
藥廠與資本市場對 PCSK9 賽道的熱情,反映出心血管疾病治療正經歷「疫苗化」轉型。傳統藥物需每日服用,病患遵醫囑性低,而基因編輯提供的一次性療法能從根本解決合規性問題。禮來收購 Verve 顯示大藥廠急於佈局次世代降脂技術,以鞏固其在代謝疾病市場的領導地位。Scribe 的表觀遺傳技術則試圖在安全性與持久性間取得平衡,降低大眾對永久修改 DNA 的恐懼。儘管目前基因療法成本高昂,但若能成功切入初級預防市場,將潛在病患群從極高風險者擴大至一般高膽固醇族群,其規模經濟將顯著提升長期投資回報率。